A ritka betegségeket korábban csak az orvosi tankönyvek apró betűs bekezdéseiben említették meg röviden, azt az üzenetet közvetítve, hogy ezekkel a betegségekkel nem érdemes foglalkozni, hiszen olyan különlegességek, egyedi ritkaságok, amelyekkel a gyakorló orvos pályája során nem, vagy csak véletlenül találkozhat. 

A Biogen Idec és a Swedish Orphan Biovitrum bejelentették, hogy az EMA pediátriai bizottsága egyetért azzal, hogy a cégek gyermekekben is kipróbálják a tartós hatású, teljesen rekombináns 9. alvadási faktor Fc fúziós proteint (rFIXFc).