Szintetikus humán genom?

A terv persze nem fog megvalósulni, de sok biológiai területen fog kiderülni, hogy a természet nem úgy működik, ahogy eddig gondoltuk. Anyagilag megéri-e majd az amerikai cégeknek, amelyek a következő évtizedben ebbe akarnak fektetni, teszi fel a kérdést a nemzetközi sajtó?

Az eseményről beszámoló New Scientist szerint a vállalatok bizonyára profitálni fognak. A szintetikus biológia, a természetben már létező DNS manipulálásától eltérően, szabadalmaztatható. Ha valamit a laboratóriumunkban rakunk össze, az – az angolszász világban – már a miénk, írja Sally Adee.

A terv a humán genom projekt (HGP) természetes folytatása, mondja a folyóiratnak a londoni Imperial College munkatársa, Paul Freemont, aki azt is hozzáteszi: a 2003-ban befejeződött HGP kiolvasta a 3 milliárd betű sorrendjét a DNS-ben, ez az új, szintetikus HGP azt jelenti majd, hogy mi írjuk egymás után a 3 milliárt betűt, kémiailag megszintetizálunk egy teljes emberi genomot.

Mesterséges bakteriális genomot már hoztak létre, azonban az emberi genom több ezerszer hosszabb, így nagyságrendekkel nehezebben szintetizálható. Az új HGP mégis ezt tűzi ki célul, és a szintetikus DNS sejtbe helyezését, majd a létrehozott, dizájner DNS-t tartalmazó sejt szaporítását – a tervek szerint a szintetikus DNS-t emberi reprodukcióban nem kívánják használni.

A The New York Times információi szerint a projektet a gén-editálás egy úttörője, a harvardi genetikus, George Church fogja vezetni a Johns Hopkins University orvosi karának genetikusával, Jef Boeke-vel és a nemzetközi dizájn-szoftvercég (Autodesk Research) igazgatójával, Andrew Hessellel, aki 2012-ben először javasolta egy hasonló projekt beindítását. Nem meghívott tudósokat és a sajtó munkatársait nem engedték be a gyűlésre – a titokzatoskodás talán azt is szolgálja, hogy a későbbiekben így nagyobb lesz a médiaérdeklődés, és a remények szerint a befektetők is fokozott érdeklődést mutatnak majd. A titkolózók hivatalos magyarázata szerint azért nem volt nyilvános az esemény, mert George Church és munkatársai a közeli jövőben egy fontos folyóiratban akarják a szintetikus reményeket alátámasztó kutatási eredményeiket és konkrét terveiket prezentálni.

Mint a New Scientist kifejti, a szintetikus biológia (és az eredeti HGP) nagy alakja, Craig Venter és munkatársai egy hasonló munka során már azonosították, mely genetikai szekvenciák alapvetően fontosak egy baktérium életéhez, és mely darabok törölhetők életének veszélyeztetése nélkül DNS-éből. A cikkíró hozzáteszi: ha a baktériumokénál nagyobb DNS-darabokat illesztünk össze, annak során sokat megtudhatunk a növények, gombák és állatok sokkal komplexebb sejtjeiről is.

A projekt orvosi haszonnal is kecsegtet: a drog/gyógyszer-monitorozás, a génterápia, a vakcina-tervezés, a regeneratív és őssejt-medicina, a szervátültetés és a személyre szabott orvoslás egyaránt nagy fejlődés elé néz.

Vannak persze, akik szkeptikusak. A New Scientist idézi Laurie Zoloth szintetikusbio-etikust, aki szerint nem ez a megközelítés a leghatékonyabb a felvázolt célok elérése érdekében, hiszen egyéb eszközök – pl. a már létező humán sejtek génjeinek editálása – könnyebben használhatók. Persze, ha a szabadalmakról van szó, érthetővé válik a törekvés, teszi hozzá Zoloth.

Zoloth egy biomérnök kollégájával, Drew Endy-vel egy hosszú írást szentelt a projekt kritikájának, amiben többek között a következő kérdést is felteszik: Ön szerint helyénvaló lenne, ha egyesek szekvenálnák, majd annak alapján megszintetizálnák pl. Einstein genomját? Hány ilyen genomot lenne szabad létrehozni, és kinek? Kételyei miatt Endy, bár meghívták, nem is vett részt a „titkos” találkozón.

A programszervező George Church szerint az új HGP célja nem emberek, hanem csak sejtek létrehozása, és a projekt nemcsak emberi sejtekre fog korlátozódni, hanem mindenféle állat, növény és mikroba létrehozása is könnyebbé fog válni erőfeszítéseik következményeképpen. Az elsődleges cél a genetikus szerint egy teljes emberi genom szintetizálása 10 éven belül.

Jelenleg a DNS-szintetizálás bonyolult és a folyamat során sok hiba keletkezik, egyszerre csak 200 bázispárnyi DNS-lánc létrehozására lehetséges, és ezeket a láncokat kell a továbbiakban fáradságos munka révén összekapcsolni. Endy szerint azonban a költségek exponenciálisan csökkennek, és hasonlóan gyorsan egyszerűsödik az eljárás. 2003-ban még 4 dollár volt egy bázispár DNS-láncba építése, ma pedig már csak 3 cent. 3 milliárd betű összerakása azonban így is 90 millió dollárba kerülne, viszont 20 év múlva csak 100.000-be.

A Craig Venter által szintetizált bakteriális genom egyébként 1 millió bázispárból állt, és sikeres volt: a sejtbe helyezett DNS átvette az irányítást a sejt felett. Míg ez az első szintetikus genom nagyjából már létező DNS-molekula másolata volt, Venter és kollégái az idén már egy olyan bakteriális genomot is összeraktak 500.000 bázispár terjedelemben, amit nem a természetről másoltak. A leendő HGP 2.0 egyik már emlegetett leendő igazgatója, Jef Boeke pedig jelenleg olyan nemzetközi konzorciumot vezet, ami 12 millió bázispárból álló élesztő-genomot akar szintetizálni. A humán genom ennél már csak 200-szor nagyobb.