Génterápiával próbálják kiváltani a szívtranszplantációt
A világon először kezelnek génterápiával az Imperial College London tudósai olyan szívelégtelenségben szenvedő betegeket, akiknek életbemaradását mechanikus keringéstámogató eszközök segítik.
Az Egyesült Királyságban körülbelül ötszázezer ember szenved szívelégtelenségben, és betegek százai várnak szívátültetésre. Nagy-Britanniában évente körülbelül 200 transzplantációt végeznek, azonban a donorhiány miatt átlagosan minden tíz betegből kettő meghal, mielőtt a műtétre sor kerülne - olvasható a The Daily Telegraph online kiadásában, valamint az Imperial College London honlapján.
A transzplantációra váró, előrehaladott szívelégtelenségben szenvedő betegek esetében sokszor alkalmaznak mechanikus keringéstámogató eszközöket, amelyek normalizálják a vérkeringést. Ilyen az LVAD (balkamrai keringéstámogató eszköz), egy elektromos pumpa, amely a vért a szív bal kamrájából az aortába pumpálja. Az Egyesült Királyságban 100-150 páciens él ezzel az eszközzel a megfelelő donorra várva.
Az Imperial College London által tervezett vizsgálat során a kutatók arra keresik a választ, hogy a génterápia segítségével helyreállítható-e a károsodott szívizom, s távlatilag az eljárás egy alternatív, a szívátültetést kiváltó gyógymódot kínálhat-e a betegeknek.
A vizsgálat során a szívizomban a SERCA2a fehérjének a szintjét akarják megemelni, az adott protein ugyanis fontos szerepet játszik az izomösszehúzódásban. A fehérje előállításáért felelős gént egy ártalmatlan, mesterséges vírus segítségével juttatják be a szívizomba. A kezelés után hat hónappal a betegek szívéből apró szövetmintát vesznek, hogy megvizsgálják, megtalálható-e az izomban a gén, s mennyire működőképes a páciensek szíve.
Az eljárást 24, előrehaladott szívelégtelenségben szenvedő betegnél alkalmazzák, akiknek vérkeringését LVAD-készülékkel tartják fenn: 16 beteg génterápiában részesül, 8 pedig placebót kap.
